А мне помогло. Как ориентироваться в море информации о здоровье и осознанно принимать решения - Алия Сарманова

«Я была готова на все, чтобы спасти дочь». Ночь за ночью Мартина читала все, что могла найти о легочной гипертензии. Она даже поступила на докторантуру по медицинской этике в Лондоне. В каждой книге или научной статье старалась понять главный посыл, изучала список литературы, возвращалась к учебникам, если находила непонятный термин. В процессе поиска и чтения научных статей Мартина составила список мировых экспертов, занимающихся легочной гипертензией, и начала звонить и посылать письма с просьбой о помощи каждому. Одно имя встречалось в научных журналах довольно часто – доктор Робин Барст, директор Детского легочного центра в Пресвитерианской больнице Нью-Йорка.

Он согласился осмотреть Дженесис и во время одной из встреч рассказал Мартине о многообещающем препарате для лечения легочной гипертензии, над которым когда-то работал. Однако фармацевтическая компания решила, что потенциальный рынок слишком мал, и остановила финансирование ранних разработок. «Он сказал, лучшее, что я могу сделать, – это получить права на это лекарство и разработать его», – вспоминает Ротблат.

По совету Барста в феврале 1996 года Ротблат позвонила Джеймсу У. Кроу, ученому, который в прошлом руководил разработками. Она рассказала о дочери и о том, что думает о создании компании по разработке более эффективных методов лечения легочной гипертензии. Джеймс Кроу, который был уже на пенсии, согласился помочь. «Мне было нечего терять, но можно было многое приобрести. Это казалось захватывающей возможностью сделать то, чего я никогда раньше не делал», – вспоминает Кроу.

Следующим шагом стал поиск старых разработок BW15AU, чтобы приобрести права на него, провести надлежащие клинические испытания, затем зарегистрировать препарат и получить лицензию. Каждый шаг занимал немало времени и требовал больших финансовых инвестиций.

Процесс разработки лекарственного препарата обычно начинается с анализа данных и экспериментов в лаборатории, где ученые выделяют или синтезируют химическое вещество, которое потом тестируют на лабораторных культурах, животных или небольшой группе людей. Если на этапе разработки потенциальный лекарственный препарат показывает эффект и достаточную безопасность, то его можно запатентовать.

Патент – это форма юридической защиты научных разработок и изобретений, включая лекарства и медицинские препараты. Патент дает изобретателям эксклюзивное право производить, использовать и продавать свое изобретение в течение определенного периода времени, обычно 20 лет с даты подачи заявки на патент. Как только лекарство получает патент, никто другой не может производить или продавать его без разрешения владельца.

Патент на лекарственный препарат BW15AU принадлежал фармацевтической компании Glaxo. Компания не собиралась продолжать разработки и в принципе могла бы продать патент и права на продолжение разработки и регистрацию препарата другой компанией. Однако купить научные разработки людям без медицинского образования и опыта в этой сфере практически невозможно, даже за большие деньги.

Чтобы убедить Glaxo в серьезных намерениях, Мартина решилась основать собственную компанию на деньги, полученные с продажи спутниковой радиостанции Sirius. Она собрала группу ученых, которые согласились превратить химическую молекулу в действующее лекарство. В то время как большинство известных ученых-химиков страны считало эту задачу невозможной – этот патент никогда не превратится в лекарство.

Сомнения были оправданы, ведь когда United Therapeutics получили патент на молекулу BW15AU от Glaxo, кроме юридических документов, все, что им досталось, – маленький пакетик с несколькими ложками белого порошка, когда-то давно давший надежду на эффект в эксперименте на мышах. Теперь Мартине и ее команде предстояло наладить его производство и произвести надлежащие тесты.

«Чтобы получить эту молекулу, потребовалось 23 этапа химического синтеза с двумя взрывоопасными стадиями, которых нужно было избежать», – вспоминает Ротблат. Целый год она ездила по химическим лабораториям по всей стране, пока не нашла ученого из Университета Иллинойса, который за $100 000 согласился синтезировать всего 1 грамм вещества. Удивительно, но этого оказалось достаточно, чтобы постепенно увеличивать масштабы производства. Сегодня United Therapeutics вырабатывает около 50 кг этой молекулы в год.

В 2002 году, 6 лет спустя после того, как Мартина узнала о разработках препарата от доктора Бартса, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило лекарство как «Ремодулин». «Настойчивость всемогуща, – говорит Мартина. – Если не сдашься, ты не потерпишь неудачу» [85].

Регистрация и лицензирование в уполномоченных органах, например Роспотребнадзоре, Американском управлении по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) или Европейском агентстве по лекарственным препаратам (EMA), является обязательным этапом, без которого лекарственный препарат не может применяться в лечебной практике. Уполномоченные органы проверяют результаты клинических испытаний по эффективности и безопасности, соответствие производства рекомендованным стандартам качества, а также контролируют эти показатели после регистрации.

Хотя препарат спас дочь Мартины, он был далек от идеала: короткий период полураспада означал, что «Ремодулин» нужно постоянно подавать через тяжелый инжекторный насос. И был нестабилен при комнатной температуре – приходилось упаковать в лед. Дженесис хотела устройство, больше похожее на ингаляторы от астмы, которые были у ее друзей в школе. Тогда United Therapeutics разработали Tyvaso, который вдыхают; и, наконец, таблетки «Оренитрам» (если прочесть название наоборот, то вы заметите имя Мартины, которое в английском языке звучало как Martine Ro). Сегодня Дженесис уже немногим старше 30 лет, она в добром здравии и успешно работает в киноиндустрии.

Производство лекарства помогло не только дочери Мартины и другим пациентам с легочной гипертензией, но стало и чудесной возможностью для бизнеса – лекарства от легочной гипертензии приносят компании Мартины более 1 млрд долларов в год. А в качестве председателя и генерального директора United Therapeutic Ротблат заработала 31,6 млн долларов в 2014 году, что сделало ее второй самой высокооплачиваемой женщиной – генеральным директором в США.

Хотя заболевание по-прежнему остается неизлечимым, более 30 000 пациентов ежегодно находятся на лечении этими или подобными препаратами. За время, прошедшее с постановки диагноза Дженесис, другие компании разработали множество лекарств и методов лечения легочной гипертензии – некоторые из них столь или даже более эффективны, чем «Ремодулин». В целом в последние десятилетия ситуация с разработкой лекарств для лечения редких заболеваний намного улучшилась. Во-первых, благодаря прогрессу в науке и технологиях, которые облегчили научные разработки. Во-вторых, благодаря улучшению диагностики и доступности медицинской помощи пациентов с редкими заболеваниями стали чаще диагностировать и направлять в специализированные центры. Повлияло и изменение регуляторных требований. Например, лекарства для редких заболеваний часто имеют право на ускоренное одобрение и другие регуляторные поощрения, которые облегчают процесс разработки и выпуска нового препарата. И в целом конкуренция в фармацевтической индустрии увеличивается, новых препаратов выходит не так много, а прибыли с продаж блокбастерных лекарств значительно упали после окончания срока патента и появления лекарств-дженериков.

Тем не менее история Мартины Ротблат и «Ремодулина» показала нам,